能救命的脐带血

时间:2020-03-23 11:48来源: 作者:班德液氮罐 点击:
脐带血是新生儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。研究发现,脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病,包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合征、淋巴瘤等)、血红蛋白病(如海洋性贫血)、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌)等百余种疾病。液氮罐

 

  在嘉定的高新开发园区内,中国干细胞集团大厦刚刚落成,这里也是上海脐血库新增实验室的所在地。在一间玻璃房里,数十台美国原装进口的MVE1890系列的气相液氮储存罐整齐地排列着,这些就是上海市脐血库的镇库之宝。

  上海市脐血库是全国首家使用,也是唯一一家全规模使用气相液氮储存系统的脐带血库。巨形罐里的气态液氮,可以有效地将细胞的储存稳定维持在-196℃~-180℃的范围内,这是最适合细胞休眠的温度,能确保造血干细胞长期活性和安全性。2万多份从母体分娩时采集到的脐带血样本经过检测、制备、冻存等规范工序后,静静地躺着这里,等待着有一天能够配型成功,重新复苏,植入患者的体内。那时,脐带血就能挽救白血病患者的生命。

  随着干细胞移植技术的飞速发展,脐带血造血干细胞移植技术日趋成熟,在中国方兴未艾。与传统的骨髓或外周血造血干细胞移植相比,脐带血造血干细胞移植具有来源丰富、实物保存、对HLA配型要求低、配型成功率高、移植后GVHD(移植物抗宿主病)发生率低且程度轻等多项优势,有着非常广阔的临床应用前景,这也促使我国脐带血库飞速发展。

  9月20日,由上海脐血库承办的中国脐带血造血干细胞移植研讨会在上海举行,近40家大型医院的50多名脐带血造血干细胞移植方面的院士、专家、临床医师共同探讨中国脐带血造血干细胞移植的**进展。中国工程院院士、中华医学会血液学分会前主委阮长耿呼吁,“一定要珍惜脐带血这份宝贵的资源,国家要加大对脐带血公共库建设的投入。”

     

新生儿诞生的礼物

  “新生儿诞生给人类**的礼物就是脐带血。”来自于临床一线的专家——安徽省立医院副院长、血液科带头人孙自敏教授在日前召开的中国脐带血造血干细胞移植研讨会上这样说。过去被废弃不用的脐带血,现在正是治病救人的珍贵礼物。

  2012年3月7日,身患急性淋巴细胞白血病的靖江女孩蒋静,在苏州大学附属**医院接受了脐带血造血干细胞和母亲的半相合骨髓联合移植,植入成功,并于3月30日上午11时走出层流移植舱。

  这一路走来,她经历了人生悲喜两重天:捐髓志愿者两度临时反悔,让她陷入了生命的困局,令人惊喜的是,上海脐血库紧急送来珍贵脐带血,联合母亲半相合骨髓,挽救了她年轻的生命。

  2011年4月1日,23岁的蒋静在苏州大学附属**医院检查,被确诊患有急性淋巴细胞白血病。当年9月,蒋静和家人接到了苏州大学附属**医院的通知,一名上海的女大学生的造血干细胞和蒋静的配型相符,并确定在2012年3月6日进行骨髓移植手术。液氮罐

  得知这个消息,蒋静觉得有救了。然而,当她进入无菌舱,完成术前清髓之后,意外消息传来:上海捐髓志愿者反悔了。这个消息无疑给蒋静的父母当头一棒:“我们全力地救,正要有点希望的时候,‘咔’又断了。”

  随着药物逐渐发挥作用,每天的检查显示蒋静的白细胞一点点地在降低。医生已经告诉她,如果3月6日不移植,手术最多还能延迟三天。经过多方努力,上海那位志愿者终于又同意提取造血干细胞来救蒋静。谁知,在赶往上海的路上,蒋静的父母又接到电话,说对方又一次反悔了。

  由于半相合骨髓或外周血造血干细胞移植出现排异的几率很高,且排异程度重,往往导致移植失败。中国工程院院士、被称为“移植之父”的陆道培教授通过研究发现,使用脐带血与半相合骨髓或外周血造血干细胞联合移植不仅可以达到同等的治疗效果,还能减轻排异,使植入成功率大幅提高。

  面对骨髓移植无望,苏州大学附属**医院及时调整了治疗方案,建议使用脐带血造血干细胞联合母亲的半相合骨髓移植来挽救蒋静的生命。主治医师傅琤琤说:“脐带血对病人的配型要求低,且移植后免疫排斥率低,能帮助减少排异反应,增加手术成功率。”

  3月2日,在接到医院发来的紧急配型申请表后,上海脐血库迅速启动应急预案,并在数据库进行了检索,一份5/6位点相合的脐带血造血干细胞符合蒋静的移植要求。

  3月7日下午3点30分左右,上海脐血库的工作人员护送着装有“救命血”脐带血的气相液氮罐到达苏州大学附属**医院。经过复苏后,脐带血造血干细胞很快变成了鲜红色,随后被医护人员送进了无菌病房。脐带血开始缓缓输入蒋静体内。10分钟后,脐带血输入完毕。次日,蒋静又进行了母亲半相合骨髓造血干细胞的移植。移植手术后,蒋静康复过程顺利。

  在经历了20多天的治疗后,3月30日,蒋静盼望已久的出舱时刻到了。目前,蒋静被安置在普通的病房中,下一阶段蒋静将进行后续的观察和治疗,如果一切顺利,且2至3年内病情不复发,白血病将被治愈。

  来自于宝宝的脐带血和母亲的骨髓联合移植救了蒋静一命,而有血缘关系的脐带血则是更加有效的救命法宝。上海市脐血库**例具有亲缘关系移植案例的初步成功,就体现了自存脐带血救助自己和家庭成员的价值。

  2011年9月,上海市脐带血库**例具有亲缘关系的移植在上海市道培医院进行。8岁的小男孩嘉嘉突患白血病。危急关头,22个月大的妹妹在出生时保存下的脐带血救了哥哥一命。2011年9月22日,小嘉嘉在医护人员和家人的陪护下,成功出舱,已从移植层流净化病房转入普通病房,进行后续的康复治疗。

  现在,距离嘉嘉移植成功已经一年了,小嘉嘉身体情况良好,全家无不庆幸当时保存脐血的决定。

  据主治医生,曾成功主持中国首例自体脐血移植治疗重型再生障碍性贫血的高志勇主任介绍:“小嘉嘉接受了亲妹妹HLA配型的6个位点全相合脐带血造血干细胞移植,目前身体已逐步康复,小嘉嘉白细胞数量已达到出舱标准。意味着他已具备基本的免疫抵抗力,可以转入普通病房。基因检测证明,造血干细胞植入成功。”

     

昔日的医疗废物

  说起干细胞移植,大家最先想到的可能是骨髓,而脐带血在很多人的眼里,不过是医疗废物,很难与造血干细胞移植联系起来。

  脐带血是新生儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗近百种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,并是一种非常重要的人类生物资源。液氮罐

  研究发现,脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病,包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合征、淋巴瘤等)、血红蛋白病(如海洋性贫血)、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌)等。

  事实上,关于脐带血造血干细胞的医学功能早在上世纪80年代末就被发现。彼时,科学家发现在母亲体内胎盘脐带内的血液含有丰富的可用来供医疗用途的干细胞。

  脐带血移植技术源自法国巴黎,世界上**例脐带血造血干细胞移植就在法国诞生。1988年的法国,有一个5岁的小男孩身患遗传性贫血症,该病会造成贫血、出血异常及严重的免疫系统疾病,唯一救命的方式便是骨髓移植,但是任何人要在非亲人中找到**配对的骨髓非常渺茫,就算是找到了,接受骨髓移植的病患仍有80%会出现中度到严重的排异反应。

  所幸,巴黎圣路易医院为他进行了世界首例脐带血造血干细胞移植,让小男孩重获新生。医生当时使用小男孩刚出生妹妹的脐带血为他进行的脐带血造血干细胞移植,创下了人类史上首例脐带血造血干细胞移植成功和首例亲缘脐带血造血干细胞移植成功的双项新纪录。

  如今,小患者已长大成人,并结婚生子。

 

艾滋病新疗法

  随着医学与科技的发展,干细胞在神经系统的治疗以及器官脏器的修复等方面取得了重大的突破。

  **的报道显示,脐带血造血干细胞移植有望成为治疗艾滋病的新疗法。

  据英国《每日邮报》今年6月报道,医学界首次利用骨髓造血干细胞移植手术成功治愈了一名HIV病毒感染者后,目前正在研究脐带血造血干细胞移植疗法是否对患者体内的HIV病毒起作用。

  这个名叫蒂莫西·布朗的46岁患者于1995年首次被检测出HIV病毒呈阳性。2007年,布朗为医治白血病而做了骨髓干细胞移植手术,捐赠者体内有一种可对HIV病毒免疫的基因变体delta 32。自2007年的造血干细胞移植手术之后,布朗体内便没有迹象表明还存在HIV病毒了。

  脐带血库Stemcyte医学主任劳伦斯·佩茨认为:“要进行干细胞移植手术,捐赠者和受捐者的配型匹配度要很高才行。但就脐带血而言,就不需要那么高的匹配度了,找到符合条件的捐赠者也容易得多。”

  报道刊登的几周前,一名来自荷兰的HIV病毒感染者接受了历史上首例脐带血移植手术。科研人员需要数月时间才能确定,脐带血手术疗法是否对患者体内的HIV病毒起作用了。

  可以预计的是,今后,干细胞将能治疗更多的疾病。液氮罐

     

脐带血与骨髓

  造血干细胞移植的供体有三大来源:骨髓、外周血、脐带血。作为后起之秀,脐带血移植因其众多优势而被广泛应用。

  在近日召开的脐带血造血干细胞移植研讨会上,专家就脐带血造血干细胞移植的国内外**进展以及各大医院临床应用经验进行了交流。中国工程院院士、中国干细胞集团首席科学家阮长耿表示,目前全世界造血干细胞移植中,脐带血移植所占比例已升到1/4以上,脐带血移植病例已近2万例。长期的临床研究结果表明,脐带血造血干细胞移植与骨髓或外周血造血干细胞移植相比,具有来源丰富、实物保存、对HLA配型要求低、配型成功率高、移植后GVHD(移植物抗宿主病)发生率低且程度轻等多项优势,有着非常广阔的临床应用前景,“一定要珍惜脐带血这份宝贵的资源。苏州每年有2万个小孩出生,如果废弃脐带血将造成多大的浪费。”

  安徽省立医院副院长孙自敏也做了大量的脐带血移植病例。她介绍,目前全球脐血库共有49.3万份脐带血。欧洲的脐带血移植案例逐步增加,成人患者已经超过儿童;美国自1988年到2010年,脐带血移植已经超过外周血移植,与骨髓移植相差无几;日本的脐带血移植自1997年开始起步,到2010年与骨髓移植并驾齐驱。

  骨髓、外周血、脐带血,当面临三种不同的供体时,医生该如何选择?孙自敏从全国43家医院所参与的脐带血造血干细胞移植临床研究结果得出结论,这三种供体各有千秋,脐带血的优点是配型容易、查询方便,2周可以确定,提供速度快,不会出现如骨髓移植供者不愿意捐献的情况。对于高危血液病急需移植的患者,可以给其一个生存的机会。

  如果要将几种方法按照疗效排序的话,应该是:同胞全相合骨髓、非血缘脐带血库(4-6个点位相合)、非血缘外周血、血缘半相合骨髓。

  “上海脐带血库的规模使患者有更多的机会配型成功。”据上海脐血库主任高峰教授介绍,上海脐血库已经与中华骨髓库联合,在骨髓库检索时也可登录上海脐血库检索。2012年322次查询100%找到四个点位以上相合的脐带血样本。

  高峰对2010年的44个移植病例进行了分析,结果表明,单份脐血移植的植入率在84%,双份植入率在75%,半相合的骨髓加脐血的辅助移植的植入率为93%。

  

脐带血库的兴起

  伴随着脐带血干细胞移植技术的发展,脐带血库的建设在全世界逐渐兴起。

  20世纪90年代初,世界上**个脐血库在纽约的血液中心建立。至今为止,这个脐血库累积了全世界大约80%的移植病例。目前在美国有23个州(涵盖75%的出生人数)已经设立了相应的法律,规定产科医生在接待孕妇时必须告知其有捐献或储存新生儿脐带血造血干细胞的义务。

  据统计,全世界每年的造血干细胞移植总病例中,使用脐带血造血干细胞移植的病例已超过25%,在干细胞移植技术相对成熟的日本更是达到移植总病例数的50%以上。

  从上世纪90年代末,中国就开始进行脐带血库的筹备。目前,我国获得《中华人民共和国血站执业许可证》的脐血库共有6家,分别在上海、北京、天津、山东、广东和四川。

  据上海脐血库主任高峰介绍,目前全国脐带血造血干细胞总库存约4万份,上海脐血库已超过半壁江山,拥有可供临床移植的合格样本逾2万份,是目前国内公共库规模**的脐带血库。

  建库八年来,上海脐血库共完成临床移植419例,其中今年(截至10月9日)已完成移植144例,已成为全国公共库规模**、年移植量最多的脐带血库,与全国各地超过40家移植医院建立了良好的合作关系。  液氮罐

  

制度和标准困境

  脐带血究竟有没有用?脐血库要不要建?脐带血移植技术在中国发展的十几年来,始终伴随着争议和质疑。除了对脐带血移植技术疗效的争议以外,**的争议在于其运营模式。

  目前,国内6个脐血库基本形成公共库和自体库混合经营的普遍格局,公共库奉行公益原则,接受公众脐带血捐赠,免费保存,以作日后提供给病患进行异体移植;而自体库,实行收费保存,脐带血也只用于保存者自体移植所用。因为现实存在的自存费用,自体库曾备受争议。

  据业内人士透露,因为财政投入不足,监管部门认同这种经营模式,也是希望以自体库的盈余来扶持公共库的发展。但是,在商业利益和公众利益并存并发生博弈的时候,一些脐血库的商业化经营已把公共库的发展压缩到最低限度,自体库数量庞大,作为公益用途的公共库却没有得到相应的发展,这也成为制约脐血库发展的一个体制问题。

  应如何平衡公共库与自体库的发展?上海脐血库给自己定下一个家规:做一份自体库的同时必做一份公共库。经过8年多的坚持,上海脐血库已经拥有国内半数以上的公共库库存。同时,考虑到治疗、移植等的费用巨大,还设立了专项移植救助基金来帮助贫困患儿。

  对此,阮长耿表示,在欧洲的脐带血库,公共库都由国家资助,而自体库中一半用于公益,一半用于自用。但是,目前我国政府对这一新技术的支持还不够,还没有这笔经费来资助公共库的发展,希望政府能重视这个问题,促进全国公共库的建设。

  阮长耿还认为,“干细胞移植技术,作为一个高新技术产业,属于再生医学的范畴,目前仍然有很多争论。目前脐带血干细胞移植、间充质干细胞移植,国家作为三类技术在医院开展,能够拯救血液病患者,给其再生的机会。为此,很多院士联合发起香山会议,希望能解决这些再生医学存在的争论性问题。”液氮罐
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